刀客特王提示您:看后求收藏(柏奇小说beranm.net),接着再看更方便。

第541章604寻找上帝

基因治疗说起来高大上,其实本质就是指将包含正常基因的dna序列通过载体导入细胞内,使之产生目的基因的产物,从而达到治疗该基因缺陷所致疾病的目的。

拉塞·韦斯特教授设计了精巧的治疗方案,他选择了重组腺相关病毒载体9型作为载体,通过鞘内给药将基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统。这种给药途径也被广泛应用于治疗中枢神经系统疾病的临床前和临床研究。

从理论上讲,spg50是基因治疗的理想候选疾病:ap41基因编码序列很短,非常适合自身互补型腺相关病毒载体。

aav9/ap41构建体可大量表达ap41蛋白,从而帮助患者恢复正常的ap41蛋白功能。

令人振奋的是在临床前研究阶段,鞘内aav9/ap41基因治疗就显示出安全性和有效性,这让参与者和帕顿的家人喜出望外。

为了早期干预和较高剂量可获得最佳治疗效果,目标剂量被定为5l,15x1015个载体基因组。

基于治疗团队提供的临床前研究,当地卫生部正式批准了该治疗方案的i期临床试验;去年4月,临床试验获得机构伦理委员会的批准。同年6月,经过2个月的准备,这场只有1个人的临床试验正式展开。

但结果却不尽人意。

但其实也并不是没有收获,首先研究人员通过腰椎穿刺鞘内注射给药的方式,将aav9-ap41注射进帕顿体内,同时还进行了ap41蛋白免疫抑制治疗。

帕顿的身上并没有出现明显的副作用,这说明试验的安全性和耐受性不错,但疗效评估离预期的效果相差甚远。

一句话概括那就是:安全且无用。

众人都十分失望,这意味着他们这段时间的努力可能是无用的。

拉塞·韦斯特教授仔细审视了一下自己的实验过程,以期望发现可能的纰漏,但他失败了。

不甘心的众人再次进行了动物实验,却发现药剂在小白鼠身上达到的效果一如之前的好,鞘内注射后小白鼠很快就在发育上面赶上了正常的小白鼠。

“法克!”拉塞·韦斯特教授大骂道。

“教授,我们需要一些耐心。”助手开解道,“老鼠跟人毕竟不同。”

拉塞·韦斯特教授当然知道小白鼠的生理构造跟人不同,事实上到最后他肯定也能找出这种不同。

但问题是患者等不了,医生们已经评估过了,如果1年内研发不出针对此病的药物,那帕顿的太奶奶就要来接他了。

这意味着他们所做的一切都成了打水漂,由于美国这边的风俗习惯跟华国不同,参与的人员甚至无法吃席。

连席都吃不到,这听着就很悲惨。

仔细思考后,拉塞·韦斯特教授决定写篇文章冷静一下,他把这场针对一个人的临床试验极其详尽的数据全部写了进去,在最后的结尾,他书写道:希望上帝能出现救救这個可怜的孩子,如果这世界上真的有上帝的话。

自然医学的编辑琼斯第一时间就看到了这篇文章,然后感到脑壳痛。

他不想接收这篇文章,哪怕是它的作者是久负盛名的神经医学教授拉塞·韦斯特。

“太长了,这要占用至少5个版面。”

琼斯要求拉塞·韦斯特教授对文章的内容做出修改,后者欣然答应,然后2天后重新发过来了需要占用4个版面稿件。

“你这样不行的!”

“没办法再缩短了。”拉塞·韦斯特教授争辩道,“我必须要把必要的步骤全部书写出来。”

临床试验是很复杂的一个过程,1-2千字能描述清楚吗?

对于一般的读者来说,是可以的,因为细节他们也不懂,看了也没有什么意义。但对于研究方向是这方面的学者来说,文章中列出的数据越详细越好。

这就跟蒸馒头是一样的,不把具体的步骤写清楚,谁也不知道你蒸的是什么馅儿的馒头。

由于拉塞·韦斯特教授特殊的地位及跟他的良好私人轻易,琼斯编辑一时间进退两难。

“这样吧,你试试投自然。”

“我叼你妹的!”拉塞·韦斯特教授直接开骂,“你们这样货色的期刊都不收,自然会要吗?”

这话琼斯表示无法接受。

第一:我不叫喂不好意思,走错片场了。

第一:你这篇文章立意很高,为一个人进行的临床试验,说出去就让人感觉高大上。这样高大上的文章投自然医学有点掉档次了,自然、细胞、新英格兰杂志才是它理想的归处。

第二:我们的版面很少的,你这样搞其他的作者怎么办?他们很努力的!我每天都要扔掉几十篇稿件。这对他们很不公平。

第三:靠一篇文章来寻找上帝简直是一种可笑的方法。众所周知,godisagirl,我建议你寻求妇女儿童协会的帮助,这样更为靠谱。

其它小说推荐阅读 More+
斗罗:悟性逆天的我想当咸鱼

斗罗:悟性逆天的我想当咸鱼

会说恭喜发财的猪
莘雅,水蓝星位面一个加班狂魔,结果在加班中猝死。 一朝穿越,来到了斗罗大陆的杀戮之都。 不仅绑定了悟性逆天系统,还被选为修罗神的继承人。 上一世加班猝死,这一世有修罗神剑和系统的莘雅只想当条咸鱼。 但是,拥有系统君的莘雅不断悟出各种能力。 【提示:恭喜宿主悟出毒免和精神力免疫能力。】 唐三:“嗯?针对我的!” 【提示:恭喜宿主悟出火免能力。】 火舞、火无双:“你都火免了,我们还玩什么!” 【提示:
其它 连载 0万字
为她而落的星[重生]

为她而落的星[重生]

圆予
【下一本《牛奶巧克力》或《小岛秋》求收藏!微博@圆予儿,专栏求收藏=w=】以下是本文文案:重回高二,赵菁知道过去所有,却不知道,那晚的流星雨,有一颗星是为她而落。-赵菁前世对谢星沉的印象大概是,长挺好看一男的,但冷拽刻薄且二世祖,白瞎了那张脸。具体可以从一件小事看出来。前世,某天放学下雨。她看他没带伞,本打算热心帮助同学。结果,老奴闪亮登场,少爷转身进了劳斯莱斯幻影,还溅了她一裤腿雨。于是,这一世
其它 连载 31万字
阿纾阿书[青梅竹马]

阿纾阿书[青梅竹马]

灯塔零
求收藏!!有存稿,放心追,求大家多多评论的办法(认真思考)青梅竹马|女主学渣逆袭|兄妹|年龄差四绝不内耗自己女主vs口嫌体正直的男主百日誓师大会上,正在播放着学长学姐们录制的加油视频。画面切换到一个人时,底下传来骚动。“学长怎么录了,不是说他一直拒绝这种东西吗?”“管那么多,拿手机拍啊,这么帅张脸。”视频中的少年看着镜头,一字一句地说“祝大家旗开得胜。”“安纾小朋友,高考加油。”底下一片哗然。敢情
其它 连载 0万字
重生八零当首富,撩夫致富两不误

重生八零当首富,撩夫致富两不误

福袋
【重生+日常+发家致富】孤儿院长大,姿色一般,呕心沥血奋斗30年,存款六百万,好不容易实现财富自由却一毛没花上的苏烟穿越了。 穿到80年代同名同姓,性格懦弱的 “苏烟”身上,睁眼就是下跪被逼让出大学名额!极品亲戚上门找茬!雷厉风行的苏总接过这个烂摊子,撕极品! 虐渣渣!帮助母亲摆脱无能爹,离开吃人不吐骨的苏家!带着母亲弟弟做生意、住楼房、上大学发家致富乐融融! 至于爱情嘛,苏烟上辈子见识过夫妻之间
其它 连载 0万字
神职奶爸

神职奶爸

快乐的一只耳
神职奶爸最新章节由网友提供,《神职奶爸》情节跌宕起伏、扣人心弦,是一本情节与文笔俱佳的,蚂蚁文学免费提供神职奶爸最新清爽干净的文字章节在线阅读。
其它 连载 0万字
此刻,我即为王[西幻]

此刻,我即为王[西幻]

香葱小饼干
《此刻,我即为王[西幻]》 【零点更新,v后日更,文案1在21章】陆易在十八岁生日这天,意外穿越到了一本名为《光明圣子》的小说中。坏消息是:他穿成了空有美貌的恶毒男配。好消息是:他绑定了“此刻,我即为王”系统。“我即为王”系统触发..
其它 连载 434万字